Presso la Clinica Neurochirurgica dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi di Firenze è in corso di sperimentazione il trial “Trapianto intracerebrale di tessuto striatale fetale nella Malattia di Huntington”. Dal febbraio 2006, 18 pazienti sono stati sottoposti a trapianto robotico-assistito in sede caudato-putaminale di tessuto ottenuto dall’eminenza ganglionare di feti di 9-12,4 settimane derivati da interruzioni volontarie di gravidanza. I pazienti hanno ricevuto immunosoppressone tripla per almeno un anno. Riferiamo qui i risultati a lungo termine dei primi 10 pazienti, focalizzando su sicurezza, effetti neurologici e implicazioni immunogenetiche. Il follow-up medio è stato di 66,5 mesi. Nessun paziente ha presentato segni neurologici focali aggiuntivi o di ipertensione endocranica. In 4 pazienti si è osservata una crescita del graft tale da superare le dimensioni dello striato nativo. Studi volumetrici in risonanza magnetica hanno dimostrato la stabilità nel tempo del tessuto neogenerato. Il tasso di peggioramento secondo la Unified Huntington’s Disease Rating Scale è risultato essere ridotto di 0,9 unità/anno per il punteggio motorio e di 2,7 unità/anno per il punteggio cognitivo rispetto al periodo pre-trapianto e a quello osservato in un gruppo di 16 controlli. Cinque pazienti hanno sviluppato anticorpi anti-HLA donatore-specifici in un arco temporale di 0-49 mesi dal trapianto. Gli anticorpi prodotti erano spesso rivolti contro specificità antigeniche comuni ai due feti donatori. In conclusione, l’insieme degli elementi clinici ed imaging indica la sostanziale sicurezza a lungo termine delle nostre procedure. E’ necessario prestare attenzione agli aspetti di istocompatibilità ed alle esigenze di immunosoppressione e sono auspicabili approfondimenti prima di poter affermare che la produzione di anticorpi anti-HLA influisca sull’efficacia del trapianto. Sul piano neurologico, l’intervento rallenta il declino motorio e cognitivo di questi pazienti. Se tali risultati saranno replicati, sarà ragionevole proporre il trapianto a pazienti con minore carico di malattia con l’obiettivo di protrarne il soggiorno in stadi meno avanzati.

Trapianto intracerebrale di striato fetale nella malattia di Huntington: un aggiornamento dell'esperienza clinica italiana / Gallina P; Paganini M; Lombardini L; Biggeri A; Marini M; Morelli AM; Bucciantini S; Sarchielli E; Ambrosini S; Mechi C; Romoli AM; Ghelli E; Pradella S; Urbani S; Mazzanti B; Berti V; Giordano GP; Campolo M; Dal Pozzo S; Piacentini S; Saccardi R; Massacesi L; Mascalchi M; Bosi A; Conti R; Porfirio B; Di Lorenzo N; Vannelli GB. - In: TRAPIANTI. - ISSN 1590-072X. - STAMPA. - 18:(2014), pp. 5-11.

Trapianto intracerebrale di striato fetale nella malattia di Huntington: un aggiornamento dell'esperienza clinica italiana

GALLINA, PASQUALE;BIGGERI, ANNIBALE;MARINI, MIRCA;MORELLI, ANNAMARIA;SARCHIELLI, ERICA;BERTI, VALENTINA;PIACENTINI, SILVIA;MASSACESI, LUCA;MASCALCHI, MARIO;BOSI, ALBERTO;CONTI, RENATO;PORFIRIO, BERARDINO;DI LORENZO, NICOLA;VANNELLI, GABRIELLA
2014

Abstract

Presso la Clinica Neurochirurgica dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi di Firenze è in corso di sperimentazione il trial “Trapianto intracerebrale di tessuto striatale fetale nella Malattia di Huntington”. Dal febbraio 2006, 18 pazienti sono stati sottoposti a trapianto robotico-assistito in sede caudato-putaminale di tessuto ottenuto dall’eminenza ganglionare di feti di 9-12,4 settimane derivati da interruzioni volontarie di gravidanza. I pazienti hanno ricevuto immunosoppressone tripla per almeno un anno. Riferiamo qui i risultati a lungo termine dei primi 10 pazienti, focalizzando su sicurezza, effetti neurologici e implicazioni immunogenetiche. Il follow-up medio è stato di 66,5 mesi. Nessun paziente ha presentato segni neurologici focali aggiuntivi o di ipertensione endocranica. In 4 pazienti si è osservata una crescita del graft tale da superare le dimensioni dello striato nativo. Studi volumetrici in risonanza magnetica hanno dimostrato la stabilità nel tempo del tessuto neogenerato. Il tasso di peggioramento secondo la Unified Huntington’s Disease Rating Scale è risultato essere ridotto di 0,9 unità/anno per il punteggio motorio e di 2,7 unità/anno per il punteggio cognitivo rispetto al periodo pre-trapianto e a quello osservato in un gruppo di 16 controlli. Cinque pazienti hanno sviluppato anticorpi anti-HLA donatore-specifici in un arco temporale di 0-49 mesi dal trapianto. Gli anticorpi prodotti erano spesso rivolti contro specificità antigeniche comuni ai due feti donatori. In conclusione, l’insieme degli elementi clinici ed imaging indica la sostanziale sicurezza a lungo termine delle nostre procedure. E’ necessario prestare attenzione agli aspetti di istocompatibilità ed alle esigenze di immunosoppressione e sono auspicabili approfondimenti prima di poter affermare che la produzione di anticorpi anti-HLA influisca sull’efficacia del trapianto. Sul piano neurologico, l’intervento rallenta il declino motorio e cognitivo di questi pazienti. Se tali risultati saranno replicati, sarà ragionevole proporre il trapianto a pazienti con minore carico di malattia con l’obiettivo di protrarne il soggiorno in stadi meno avanzati.
2014
18
5
11
Gallina P; Paganini M; Lombardini L; Biggeri A; Marini M; Morelli AM; Bucciantini S; Sarchielli E; Ambrosini S; Mechi C; Romoli AM; Ghelli E; Pradella S; Urbani S; Mazzanti B; Berti V; Giordano GP; Campolo M; Dal Pozzo S; Piacentini S; Saccardi R; Massacesi L; Mascalchi M; Bosi A; Conti R; Porfirio B; Di Lorenzo N; Vannelli GB
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