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CDKL5 deficiency disorder (CDD) is a rare, X-linked, developmental and epileptic encephalopathy characterised by severe global developmental impairment and seizures that can begin in the first few months after birth and are often treatment refractory. Ganaxolone, an investigational neuroactive steroid, reduced seizure frequency in an open-label, phase 2 trial that included patients with CDD. We aimed to further assess the efficacy and safety of ganaxolone in patients with CDD-associated refractory epilepsy.
Safety and efficacy of ganaxolone in patients with CDKL5 deficiency disorder: results from the double-blind phase of a randomised, placebo-controlled, phase 3 trial / Elia M Pestana Knight , Sam Amin , Nadia Bahi-Buisson , Tim A Benke , J Helen Cross , Scott T Demarest , Heather E Olson , Nicola Specchio , Thomas R Fleming , Alex A Aimetti , Maciej Gasior , Orrin Devinsky , Elena Belousova, Oleg Belyaev, Bruria Ben-Zeev, Andreas Brunklaus, Michael A Ciliberto, Francesca Darra, Ronald Davis, Valentina De Giorgis, Olga Doronina, Michael Fahey, Renzo Guerrini, Peter Heydemann, Olga Khaletskaya, Pawel Lisewski, Eric D Marsh, Ahsan N Moosa, Scott Perry, Sunny Philip, Rajsekar R Rajaraman, Ben Renfroe, Russell P Saneto, Ingrid E Scheffer, Yoshimi Sogawa, Bernhardt Suter, Matthew T Sweney, Daniel Tarquinio, Pierangelo Veggiotti, Geoff Wallace, Judy Weisenberg, Angus Wilfong, Elaine C Wirrell, Muhammad Zafar, Marta Zolnowska. - In: LANCET NEUROLOGY. - ISSN 1474-4465. - ELETTRONICO. - (2022), pp. 417-427. [10.1016/S1474-4422(22)00077-1]
Safety and efficacy of ganaxolone in patients with CDKL5 deficiency disorder: results from the double-blind phase of a randomised, placebo-controlled, phase 3 trial
Elia M Pestana Knight;Sam Amin;Nadia Bahi-Buisson;Tim A Benke;J Helen Cross;Scott T Demarest;Heather E Olson;Nicola Specchio;Thomas R Fleming;Alex A Aimetti;Maciej Gasior;Orrin Devinsky;Elena Belousova;Oleg Belyaev;Bruria Ben-Zeev;Andreas Brunklaus;Michael A Ciliberto;Francesca Darra;Ronald Davis;Valentina De Giorgis;Olga Doronina;Michael Fahey;Renzo Guerrini;Peter Heydemann;Olga Khaletskaya;Pawel Lisewski;Eric D Marsh;Ahsan N Moosa;Scott Perry;Sunny Philip;Rajsekar R Rajaraman;Ben Renfroe;Russell P Saneto;Ingrid E Scheffer;Yoshimi Sogawa;Bernhardt Suter;Matthew T Sweney;Daniel Tarquinio;Pierangelo Veggiotti;Geoff Wallace;Judy Weisenberg;Angus Wilfong;Elaine C Wirrell;Muhammad Zafar;Marta Zolnowska
2022
Abstract
CDKL5 deficiency disorder (CDD) is a rare, X-linked, developmental and epileptic encephalopathy characterised by severe global developmental impairment and seizures that can begin in the first few months after birth and are often treatment refractory. Ganaxolone, an investigational neuroactive steroid, reduced seizure frequency in an open-label, phase 2 trial that included patients with CDD. We aimed to further assess the efficacy and safety of ganaxolone in patients with CDD-associated refractory epilepsy.
Elia M Pestana Knight , Sam Amin , Nadia Bahi-Buisson , Tim A Benke , J Helen Cross , Scott T Demarest , Heather E Olson , Nicola Specchio , Thomas R Fleming , Alex A Aimetti , Maciej Gasior , Orrin Devinsky , Elena Belousova, Oleg Belyaev, Bruria Ben-Zeev, Andreas Brunklaus, Michael A Ciliberto, Francesca Darra, Ronald Davis, Valentina De Giorgis, Olga Doronina, Michael Fahey, Renzo Guerrini, Peter Heydemann, Olga Khaletskaya, Pawel Lisewski, Eric D Marsh, Ahsan N Moosa, Scott Perry, Sunny Philip, Rajsekar R Rajaraman, Ben Renfroe, Russell P Saneto, Ingrid E Scheffer, Yoshimi Sogawa, Bernhardt Suter, Matthew T Sweney, Daniel Tarquinio, Pierangelo Veggiotti, Geoff Wallace, Judy Weisenberg, Angus Wilfong, Elaine C Wirrell, Muhammad Zafar, Marta Zolnowska
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simulazione ASN
Il report seguente simula gli indicatori relativi alla propria produzione scientifica in relazione alle soglie ASN 2021-2023 del proprio SC/SSD. Si ricorda che il superamento dei valori soglia (almeno 2 su 3) è requisito necessario ma non sufficiente al conseguimento dell'abilitazione. La simulazione si basa sui dati IRIS e sugli indicatori bibliometrici alla data indicata e non tiene conto di eventuali periodi di congedo obbligatorio, che in sede di domanda ASN danno diritto a incrementi percentuali dei valori. La simulazione può differire dall'esito di un’eventuale domanda ASN sia per errori di catalogazione e/o dati mancanti in IRIS, sia per la variabilità dei dati bibliometrici nel tempo. Si consideri che Anvur calcola i valori degli indicatori all'ultima data utile per la presentazione delle domande.
La presente simulazione è stata realizzata sulla base delle specifiche raccolte sul tavolo ER del Focus Group IRIS coordinato dall’Università di Modena e Reggio Emilia e delle regole riportate nel DM 589/2018 e allegata Tabella A. Cineca, l’Università di Modena e Reggio Emilia e il Focus Group IRIS non si assumono alcuna responsabilità in merito all’uso che il diretto interessato o terzi faranno della simulazione. Si specifica inoltre che la simulazione contiene calcoli effettuati con dati e algoritmi di pubblico dominio e deve quindi essere considerata come un mero ausilio al calcolo svolgibile manualmente o con strumenti equivalenti.
